Amerikai orvosok először kezeltek sikeresen SMA-s magzatot

Először hajtottak végre sikeres kezelést egy magzaton, amely spinális izomatrófiával (SMA) született volna. A gyerek most két és fél éves, és nem észlelhetőek rajta a betegség tünetei – írja a Hvg.

Az SMA egy ritka genetikai betegség, amely a gerinc idegeinek leépüléséhez, és az izmok folyamatos elsorvadásához vezet. A rendellenesség legsúlyosabb, 1-es típusa kezelés nélkül kétéves kor előtt halált okozhat. Jelenleg ezt a típust tudják úgy kezelni, hogy javuljon a túlélés esélye, de gyógymódot eddig nem találtak.

Az öröklődő betegség már a születés előtt észlelhető, de eddig csak születés után alkalmazható kezelések léteztek. Méhen belüli kezelést elsőként a Tennessee állambeli St. Jude Children’s Research Hospital kutatói végeztek. Ez sikeresnek is bizonyult, a gyerek két és fél évvel születése után sem produkál tüneteket.

A rendellenesség az Egyesült Államokban átlagosan 11 ezer születésből egy esetben fordul elő, az új kezelés sikere sokaknak adhat reményt. „A biztató eredmények arra mutatnak, hogy érdemes folytatni a születés előtti beavatkozásokat az SMA-s magzatoknál” – mondta Dr. Richard Finkel a kutatóintézet igazgatója. A kutatók a New England Journal of Medicine folyóiratban közölték a tudományos eredményeiket.