Véletlenül találtak egy minden korábbinál hatásosabb HIV-gyógyszert, de a lehető legrosszabbkor érkezik

Több mint negyven évvel ezelőtt fedezték fel a humán immundeficiencia-vírust, azaz a HIV-et, de a mai napig nem sikerült igazán hatékony vakcinát fejleszteni ellene. Ha az első kísérletek eredményét sikerül igazolni, előfordulhat, hogy hamarosan nem is lesz rá szükség: egy, korábban a vírusfertőzés kezelésére használt szer ugyanis nagyon hatékonynak tűnik a megelőzésben is, nagy előnye pedig az, hogy a jelenlegi megoldásokkal szemben csak évente kétszer kell alkalmazni.

Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2024 végi adatai szerint világszerte 40,8 millió ember él HIV-vel, 65 százalék közülük Afrikában, ahol több helyen nagyon korlátozottan tudnak hozzájutni az orvosi ellátáshoz és a megelőzési megoldásokhoz is. Csak tavaly 1,3 millió ember kapta el a vírust, és 9,2 millió ember élt olyan helyen, ahol nem tudott hozzájutni az életmentő kezelésekhez.

A HIV igazán alattomos vírus: az immunrendszer gyengítésével támadja az emberi szervezetet. A fertőzés nemcsak egy szervet érint, hanem az egész szervezetet, a felismerése pedig nehéz. A Semmelweis Egyetem összefoglalója szerint a vírus főként az immunrendszer fő szervezőit, az úgynevezett CD4 limfocitákat támadja meg: e sejtek pusztulása jelentősen gyengíti a szervezet védekezőképességét, az irányítás nélkül maradt immunrendszer tanácstalanná válik, mit is kell tennie, majd a HIV további támadásaitól évek alatt lényegében összeomlik.

Nem maga a vírus vezet tehát halálos betegséghez, hanem az, hogy az immunrendszer nem megfelelő működése miatt gyakorlatilag a legártalmatlanabb baktérium, vírus, gomba vagy egysejtű, sőt féreg is támadhatja a szervezetet anélkül, hogy az megfelelően védekezni tudna. A rosszindulatú daganatok is nagy eséllyel jelenhetnek meg a védekezőképességétől megfosztott szervezetben. A HIV-fertőzésnek ezt a súlyos immunhiányos stádiumát hívják AIDS-nek (Acquired Immune Deficiency Syndrome, azaz szerzett immunhiányos tünetegyüttes).

Még mindig nincs vakcina, de talán már nem is kell

Az AIDS-et először 1981-ben írták le, az azt előidéző vírust két évvel később azonosították. Annak, hogy több mint negyven év alatt sem sikerült hatékony vakcinát kifejleszteni ellene, főként az az oka, hogy a HIV nagyon változékony, és ügyesen kódolja át saját RNS-ét a megfertőzött szervezeten belül DNS-re, ami beilleszkedik az emberi DNS-be, így jól álcázza magát. A vírus sajátos fehérjéi miatt viszont igen jól támadható néhány gyógyszerrel, többek között az úgynevezett lenacapavir hatóanyaggal, amit már évek óta alkalmaznak HIV-fertőzés kezelésére, jellemzően más gyógyszerekkel együtt adva, olyan betegeknek, akiknél a vírus már ellenállóvá vált más antivirális szerekkel szemben.

A szert két márkanéven is gyártó Gilead viszont észrevette, hogy a gyógyszernek van két olyan különösen ígéretes tulajdonsága, amik a megelőzésben is hasznossá tehetik. Egyrészt hosszú a felezési ideje, vagyis sokáig a szervezetben marad, ami nagy előny a jelenleg piacon lévő prevenciós szerekhez képest. Másrészt több ponton képes beavatkozni a HIV életciklusába, vagyis nemcsak egyetlen ponton akadályozza a vírus szaporodását, hanem többféle mechanizmuson keresztül.

Emiatt a Gilead a már megtörtént vírusfertőzésre adott kezelés mellett elkezdte vizsgálni a lenacapavirt a HIV-fertőzés megelőzésére, vagyis úgynevezett preexpozíciós profilaxis (PrEP) megoldásként is. „Mivel a fertőzés megelőzésére szedett gyógyszereket HIV-negatív emberek kapják, a biztonságossági elvárások nagyon magasak, mert nem betegekről van szó – mondta a Time magazinnak Jared Baeten, a Gilead HIV-részlegének alelnöke. – Ennek ellenére a farmakológiai adatok, a tudományos bizonyítékok és a HIV-kezelésben már igazolt vírusellenes hatás és biztonságosság alapján 2020 végére úgy döntöttünk, hogy a lenacapavirt megelőzésre is teszteljük.”

Eddig két kutatást végzett a cég (itt és itt), a tavaly közzétett eredmények pedig nagyon biztatóak: az injekcióként beadott szer 100 százalékos hatásosságot ért el ciszgender (születési nemi identitásukkal azonosuló) fiatal nőknél, homoszexuális férfiaknál és transzszexuális embereknél pedig 96 százalékosat a szájon át szedett tablettához képest. A meglepően biztató eredmények miatt a kontrollcsoportos vizsgálatot idő előtt leállították, és inkább minden résztvevőnek felajánlották a kezelést.

Fontos megjegyezni, hogy ez nem védőoltás, csupán injekció formájában beadott gyógyszer. A vakcinák mozgósítják és képzik az immunrendszert, hogy felismerje és megtámadja az adott kórokozót, így a szervezet maga képes védekezni ellene. A lenacapavirnál ezzel szemben a gyógyszer folyamatosan a szervezetben van, és ez tudja biztosítani a védelmet a vírussal szemben.

A szer okafogyottá és nehézkessé teheti a vakcinák kifejlesztését, ha valóban ennyire hatékonynak és biztonságosnak bizonyul, hiszen etikailag is nehezebb lenne megindokolni egy klinikai kísérlet során, hogy egy sérülékeny populáció miért ne kapná azt a PrEP-szert, ami bizonyítottan ennyire hatásos. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) az első kutatások eredményei után idén júniusban engedélyezte a lenacapavirt erre az indikációra is. Fertőzést követő kezelés céljára egyébként az Egyesült Államokban 2022-től lehet forgalmazni, és elérhető Kanadában és Európában is. Az FDA mellett júliusban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) is azt javasolta, hogy adják ki a szer forgalomba hozatali engedélyét az Európai Unióban preexpozíciós profilaxisra is.

Kérdés, hogy eljut-e oda, ahol leginkább kell

A lenacapavir nagy előnye, hogy ritkán kell alkalmazni: a jelenlegi legelterjedtebb HIV-megelőzési gyógyszer ugyanis a tabletta, amit naponta kell szedni, és ami több különböző HIV-ellenes szert tartalmaz fajtájától függően. Az FDA például két tablettát engedélyezett, az egyiket mindenkinek ajánlja, a másikat csak férfiaknak.

Ezzel az a fő probléma, hogy a legnagyobb kockázatú közösségek egy jelentős része nem jut hozzá naponta a gyógyszerhez, nem fér hozzá megfelelő orvosi ellátáshoz, a nem megfelelően végzett kúrának pedig csökken az eredményessége. A Gilead lenacapavir-kísérletében például a szájon át szedhető gyógyszert kapó csoport mindössze 30 százaléka vette azt be megfelelő gyakorisággal.

Az új szer a hosszú feleződési ideje miatt elméletileg ígéretes lehetne a fejlődő országokban is, de felmerült a probléma, hogy az ára miatt a lenacapavir sem lesz hozzáférhető mindenkinek. HIV-kezelésként például az Egyesült Államokban évente 40 ezer dollárba, vagyis több mint 13 millió forintba kerül a szer, bár az egészségügyi biztosítóktól függően ez az összeg a betegre vetítve változhat. A gyártó eddig annyit árult el, hogy a lenacapavir ára összhangban lesz a jelenlegi, márkázott PrEP-lehetőségek árával.

Az ENSZ AIDS-ügynöksége (UNAIDS) arra kérte a Gileadot, hogy ossza meg a szer szabadalmát egy ENSZ által támogatott programmal, ami szélesebb körű megállapodásokat köthet generikus gyógyszergyártókkal, lehetővé téve nekik, hogy olcsó változatokat készítsenek a szegényebb országoknak. A cég még nem állapodott meg megfizethető árban azoknak, akiknek a legnagyobb szükségük lenne rá. A vállalat szóvivője az NBC Newsnak azt mondta, hogy „önkéntes engedélyezési programot” kíván indítani, ami azt jelentené, hogy csak egy kiválasztott csapatnyi generikus gyártó állíthatná elő a lenacapavirt tartalmazó gyógyszert.

Az is nehezíti a szer elérhetőségét, hogy a beadásához egészségügyi szakemberre van szükség, igaz, csak évente kétszer. Ezenfelül negatív HIV-teszt is kellhet ahhoz, hogy el lehessen kezdeni szedni.

Rossz időzítés

Kevin Frost, a Foundation for AIDS Research (amfAR) nevű amerikai AIDS-kutató alapítvány igazgatója a Time-nak azt mondta: a lenacapavir az AIDS-járvány elmúlt harminc évében a lehető legrosszabb pillanatban érkezik. „Úgy érezzük, mintha évtizedeket mennénk vissza az időben, mivel szétbomlóban van a HIV kezelését és megelőzését szolgáló infrastruktúra” – nyilatkozta.

Donald Trump amerikai elnök ugyanis második ciklusa első hetében váratlanul befagyasztott szinte minden, külföldre irányuló amerikai segélyt, majd Elon Musk hathatós segítségével működésképtelenné tette az Egyesült Államok Nemzetközi Fejlesztési Ügynökségét (USAID), amely a segélyek nagy részének elosztásáért felelt. Csökkentették például a PEPFAR, vagyis az USA elnökének AIDS elleni vészhelyzeti segélyezési tervének költségvetését, és a Nemzeti Egészségügyi Intézetek (National Institutes of Health) állami kutatóhálózata is kevesebb pénzből gazdálkodhat.

„A lenacapavirnak már a rajtnál sem lesz esélye. A teljes infrastruktúrát, ami globális szinten elterítené a szert, és valódi áttörést hozna, most rombolják szét”

– mondta Frost.

A 2025-ös Globális AIDS-jelentés (Global AIDS Update) szerint is történelmi finanszírozási válság van, ami veszélyezteti az elmúlt évtizedek alatt kemény munkával elért eredményeket, hacsak az országok radikálisan nem gondolják újra, hogyan biztosítják és finanszírozzák a HIV-ellátást és -prevenciót. Ha az USA által támogatott HIV-kezelési és megelőzési szolgáltatások teljesen összeomlanának, az UNAIDS becslése szerint 2025 és 2029 között további hatmillió új HIV-fertőzés, valamint négymillió további, AIDS-hez kapcsolódó haláleset következhet be. Így hiába tűnik tényleg hatásos megelőzési megoldásnak a lenacapavir, valószínűleg pontosan azok az országok nem fogják elérhető áron megkapni, ahol a legnagyobb szükség lenne rá.